C’est un sujet complexe. D’une part, il y a un nombre inquiétant de médecins qui s’accrochent à des idées dépassées. Je me souviens d’avoir lu une enquête il y a une dizaine d’années qui disait qu’un tiers des gastro-entérologues croyaient toujours que les ulcères étaient causés par l’alimentation et le stress, pas par les bactéries. En même temps, beaucoup de pratiques existantes ne sont pas fondées sur des preuves. Un de mes collègues qui a été formé comme ingénieur biomédical et a travaillé au NIH dit que la médecine est un art médiéval. Et comme Lambert l’a documenté, les médecins américains aiment trop traiter. Mais le revers de la médaille est que de nombreux HMO et PPO utilisent les directives cliniques comme un moyen de contrôler les coûts, alors qu’elles représentent souvent une approche unique qui peut être erronée pour un certain nombre de patients en particulier. Par Charles Manski, professeur au conseil d’administration en économie, Northwestern University. Publié à l’origine sur VoxEU Dans le traitement médical, on suppose que l’adhésion aux directives de pratique clinique est toujours préférable à la prise de décision clinique décentralisée, mais aucune analyse du bien-être ne soutient cette croyance. Cette colonne fait valoir qu’il serait préférable de traiter le jugement clinique comme un problème de prise de décision dans l’incertitude. Dans ce cas, il n’y aurait aucun moyen optimal de prendre des décisions, mais il existe des moyens raisonnables avec des propriétés de bien-être bien comprises. L’orientation des cliniciens sur les soins aux patients est de plus en plus institutionnalisée par le biais de lignes directrices de pratique clinique (GPC). Les dictionnaires définissent une directive comme une suggestion de comportement, mais les cliniciens sont fortement incités à se conformer à ces directives lors de leur publication, ce qui rend leur adhésion presque obligatoire. Le régime d’assurance maladie d’un patient peut exiger l’adhésion comme condition de remboursement du coût du traitement. L’adhésion peut également être utilisée comme preuve de diligence raisonnable pour défendre une réclamation pour faute professionnelle. La littérature médicale contient de nombreux commentaires exhortant les cliniciens à respecter les directives. Ils soutiennent que les développeurs de CPG ont une meilleure connaissance de la réponse au traitement que les cliniciens. Comme le déclare l’Institute of Medicine (2011, p. 26)): Les GPC fiables ont le potentiel de réduire les variations de pratique inappropriées. » Des déclarations comme celle-ci démontrent la croyance répandue que l’adhésion aux lignes directrices est socialement préférable à la prise de décision clinique décentralisée. Pourtant, aucune analyse du bien-être ne soutient cette croyance. Il y a deux raisons pour lesquelles les soins aux patients qui adhèrent aux directives peuvent différer des soins fournis par les cliniciens: Les concepteurs de lignes directrices peuvent différer des cliniciens dans leur capacité à prédire comment les décisions affectent les résultats des patients; ou Les concepteurs de lignes directrices et les cliniciens peuvent différer dans la façon dont ils évaluent les résultats pour les patients. La comparaison du bien-être nécessite la prise en compte des deux facteurs. Dans des travaux récents (Manski 2017), je considère à quel point la capacité limitée à évaluer le risque de maladie des patients et à prédire la réponse au traitement peut affecter le bien-être que l’adhésion aux directives ou à la pratique clinique décentralisée permet. Soins personnalisés optimaux en supposant des attentes rationnelles Pour fournir une base de référence, je considère un cadre idéalisé étudié par des économistes médicaux tels que Phelps et Mushlin (1988). Ces études supposent qu’un clinicien fait des évaluations probabilistes et des prévisions de risque probables de la réponse au traitement conditionnelles à toutes les covariables observées chez les patients. Autrement dit, ils ont des attentes rationnelles. Les études supposent que l’objectif est de maximiser l’utilité attendue d’un patient. Dans ce contexte, l’analyse des soins personnalisés optimaux montre que l’adhésion à un GPC ne peut pas surpasser la pratique décentralisée et peut être moins performante. Si un GPC conditionne ses recommandations à toutes les covariables de patients observées par les cliniciens, il ne peut pas faire mieux que reproduire les décisions cliniques. Si le CPG soumet les recommandations à un sous-ensemble des covariables cliniquement observables, comme c’est généralement le cas, l’adhésion au CPG peut entraîner un bien-être inférieur car la directive ne personnalise pas les soins aux patients. Ainsi, si les cliniciens ont des attentes rationnelles, il n’y a pas d’argument d’information pour adhérer aux GPC. L’infériorité de l’adhésion aux GPC tient parce que le problème de l’optimisation des soins a une solution simple. Les patients doivent être divisés en groupes ayant les mêmes covariables observées. Tous les patients d’un groupe doivent recevoir les soins produisant la plus grande utilité attendue au sein du groupe. L’utilité maximale attendue augmente à mesure que l’on observe plus de covariables de patients. Traitement avec jugement clinique imparfait S’il était raisonnable de supposer que les cliniciens avaient des attentes rationnelles, il n’y aurait aucun argument utilitaire pour développer des GPC. Cependant, la recherche psychologique empirique a conclu que les prédictions fondées sur des preuves surpassent systématiquement le jugement clinique, même lorsque le jugement clinique utilise des covariables supplémentaires comme prédicteurs. Un article de revue influent de Dawes et al. (1989, p.1668) distinguent prédiction statistique et jugement clinique: Dans la méthode clinique, le décideur combine ou traite des informations dans sa tête. Dans la méthode actuarielle ou statistique, le juge humain est éliminé et les conclusions reposent uniquement sur des relations empiriquement établies entre les données et la condition ou l’événement d’intérêt. » En comparant les deux, même lorsqu’un clinicien observe des covariables de patients non utilisées dans les prévisions statistiques disponibles, il a mis en garde contre l’utilisation du jugement clinique pour prédire le risque de maladie ou la réponse au traitement (p.1670): Le clinicien pourrait-il atteindre la supériorité s’il avait un avantage informationnel? … La recherche portant sur cette question a donné des résultats cohérents… Même lorsqu’il a un avantage informationnel, le juge clinique ne parvient toujours pas à dépasser la méthode actuarielle; en fait, l’accès à des informations supplémentaires ne fait souvent rien pour combler l’écart entre les deux méthodes. » La recherche en psychologie a remis en question le réalisme de supposer que les cliniciens ont des attentes rationnelles, mais cela n’impliquait pas en soi que l’adhésion aux GPC apporterait un bien-être supérieur à la prise de décision fondée sur le jugement clinique. Un problème est que la littérature psychologique n’a pas abordé tous les aspects liés au bien-être des décisions cliniques. Les psychologues ont étudié l’exactitude des évaluations des risques faites par les prédicteurs statistiques et par les cliniciens, mais ils n’ont pas fait d’études similaires sur l’exactitude des évaluations des préférences des patients par rapport aux résultats de santé. De même, la recherche psychologique a rarement examiné l’exactitude des évaluations probabilistes des risques. Il était plus courant d’évaluer l’exactitude des prévisions ponctuelles. L’étude de la relation logique entre les prévisions probabilistes et ponctuelles montre que les données sur ces dernières donnent tout au plus de larges limites sur les premières. Compte tenu de ces problèmes et d’autres, nous ne pouvons pas conclure qu’un jugement clinique imparfait rend l’adhésion aux GPC supérieure à la prise de décision décentralisée. Les résultats de la recherche psychologique impliquent seulement que la comparaison du bien-être est un choix délicat entre les systèmes alternatifs de second rang pour les soins aux patients. L’adhésion aux CPG peut être inférieure dans la mesure où les CPG conditionnent moins de covariables de patients que les cliniciens, mais elle peut être supérieure dans la mesure où un jugement clinique imparfait donne des décisions sous-optimales. le compromis précis dépend du contexte. Pratiques méthodologiques discutables en médecine factuelle La littérature psychologique a remis en question le jugement des cliniciens, mais elle n’a pas remis en question l’exactitude des prédictions utilisées dans l’élaboration de lignes directrices fondées sur des preuves. Les prévisions sont fondées sur des preuves, mais cela ne signifie pas qu’elles utilisent efficacement les preuves. Des pratiques méthodologiques douteuses ont longtemps affaibli la recherche sur les résultats pour la santé et ont peut-être également affecté l’élaboration de lignes directrices. Cela complique encore une comparaison de l’adhésion aux directives de la pratique décentralisée. Une pratique douteuse serait l’extrapolation des résultats des essais randomisés aux décisions cliniques. Les développeurs de lignes directrices utilisent des données d’essai pour prédire la réponse au traitement chaque fois que ces données sont disponibles. Les essais sont attrayants car, étant donné la taille suffisante de l’échantillon et l’observation complète des résultats, ils fournissent des résultats crédibles sur la réponse au traitement dans la population étudiée. Il peut cependant être difficile d’extrapoler à partir de ces résultats. L’extrapolation délibérée suppose généralement que la réponse au traitement qui se produirait en pratique de la même manière que dans les essais. Ce n’est peut-être pas vrai. Les populations étudiées diffèrent généralement des populations de patients. Les traitements expérimentaux diffèrent des traitements utilisés dans la pratique. Les résultats de substitution mesurés dans les essais diffèrent des résultats d’intérêt pour la santé. L’utilisation de tests d’hypothèse pour comparer les traitements est également discutable. Une procédure courante lorsque l’on compare deux traitements consiste à considérer l’un comme le statu quo et l’autre comme une innovation. L’hypothèse nulle habituelle serait que l’innovation n’était pas meilleure que le statu quo, et l’alternative serait que l’innovation était meilleure. Si l’hypothèse nulle n’est pas rejetée, les lignes directrices recommandent que le statu quo soit utilisé dans la pratique. Si le nul est rejeté, l’innovation devient le traitement de choix. La convention a consisté à fixer la probabilité de rejeter l’hypothèse nulle lorsqu’elle est correcte (erreur de type I) et à choisir la taille de l’échantillon pour fixer la probabilité de rejeter l’hypothèse alternative lorsqu’elle est correcte (erreur de type II). Manski et Tetenov (2016) ont observé que les tests d’hypothèse peuvent donner des résultats insatisfaisants pour les décisions cliniques pour plusieurs raisons. Ceux-ci inclus: Utilisation de probabilités d’erreur conventionnelles: Il a été standard de fixer la probabilité d’erreur de type I à 5% et d’erreur de type II à 10-20%, mais la théorie des tests d’hypothèse ne donne aucune justification pour l’utilisation de ces probabilités d’erreur. Il n’y a aucune raison pour qu’un clinicien soucieux du bien-être des patients fasse des choix de traitement qui ont une probabilité beaucoup plus élevée de type II que d’erreur de type I. Inattention à l’ampleur des pertes lorsque des erreurs se produisent: Un clinicien doit se préoccuper davantage que des probabilités d’erreur. Il ou elle devrait se soucier de l’ampleur des pertes de bien-être des patients en cas d’erreurs. Une probabilité d’erreur donnée devrait être moins acceptable lorsque la différence de bien-être entre les traitements est plus grande, mais la théorie des tests d’hypothèse ne prendrait pas cela en compte. Limitation aux milieux avec deux traitements: un clinicien choisit souvent parmi plusieurs traitements, et de nombreux essais cliniques comparent plus de deux traitements. Pourtant, la théorie standard des tests d’hypothèses n’envisage que le choix entre deux traitements. Les statisticiens ont eu du mal à l’étendre pour traiter une comparaison de plusieurs traitements. Faire mieux La recherche factuelle peut éclairer les soins aux patients plus efficacement qu’elle ne le fait actuellement. Les études devraient quantifier la façon dont les problèmes d’identification et l’imprécision statistique affectent conjointement la faisabilité de faire des prévisions crédibles des résultats pour la santé. L’identification est généralement le problème dominant. Reconnaissant que la connaissance de la réponse au traitement est incomplète, je recommande de considérer formellement les soins aux patients comme un problème de prise de décision dans l’incertitude. Il n’existe aucun moyen optimal de prendre des décisions dans l’incertitude, mais il existe des moyens raisonnables avec des propriétés de bien-être bien comprises. Il s’agit notamment de la maximisation du bien-être subjectif attendu, du critère maximin et du critère minimax-regret. Il existe un précédent pour la reconnaissance verbale de l’incertitude dans la littérature sur la prise de décision médicale. Par exemple, Institute of Medicine (2011 p.33) a attiré l’attention sur l’affirmation du groupe de travail sur la médecine factuelle: Les cliniciens doivent accepter l’incertitude et l’idée que les décisions cliniques sont souvent prises avec une connaissance limitée de leur véritable impact. » Cependant, la reconnaissance verbale de l’incertitude n’a pas conduit les concepteurs de lignes directrices à examiner formellement les soins aux patients comme un problème de prise de décision dans l’incertitude. Je trouve cela surprenant. La recherche médicale utilise beaucoup la science biologique, la technologie et les méthodes statistiques quantitatives. Pourquoi alors le développement de CPG ne devrait-il reconnaître l’incertitude que verbalement? Une analyse formelle des soins aux patients en situation d’incertitude a beaucoup à apporter à l’élaboration de lignes directrices et à la prise de décisions par les cliniciens. Article intéressant et quelques clarifications: Les psychologues ont étudié l’exactitude des évaluations des risques faites par les prédicteurs statistiques et par les cliniciens, mais ils n’ont pas fait d’études similaires sur l’exactitude des évaluations des préférences des patients par rapport aux résultats de santé. C’est vrai, mais les économistes de la santé l’ont fait Et ils ont été tellement effrayés par les résultats que certains (Dolan) ont quitté le terrain pour faire autre chose. Cet exemple particulier est que, tandis que la population générale considère que la douleur extrême «est pire que la dépression / anxiété extrême», les membres de la population qui les ont vécus les ont tous les deux inversés. Ce qui a de profondes implications pour les valeurs britanniques attribuées aux résultats de santé. Bien sûr, d’autres pays pourraient faire les choses de différentes manières et ce n’est PAS une attaque voilée contre ce que les États-Unis pourraient faire si un seul payeur se mettait sur le terrain. Cela ne fait qu’ajouter à l’avertissement dans le document sur la façon de le faire. Ce qui conduit à un deuxième avertissement que je ferais – des moyennes.